Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based Therapies, GCT) sind Schlüsseltechnologien für Innovationen in der biomedizinischen Forschung, die die Lebensqualität von Patientinnen und Patienten langfristig verbessern können. Sie wirken nicht nur symptomatisch, sondern adressieren die genetischen, zellulären oder gewebespezifischen Ursachen des Krankheitsprozesses und haben daher das Potenzial eine Heilung herbeizuführen. So eröffnen sie auch vielversprechende Perspektiven für Menschen für die es bisher keine Therapie gibt.
Um den Zugang zu gen- und zellbasierten Therapien für Patientinnen und Patienten zu verbessern und den Forschungs- und Innovationsstandort Deutschland im internationalen Wettbewerb zu stärken, hat das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) im Herbst 2022 das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) beauftragt, die Entwicklung einer Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien zu koordinieren und zu moderieren. Rund 150 Vertreterinnen und Vertreter aus Wissenschaft, Wirtschaft und Gesellschaft haben konkrete Maßnahmen in acht Handlungsfeldern erarbeitet, die seit Juni 2024 Schritt für Schritt umgesetzt werden. Parallel wurde ein Nationales Netzwerkbüro für Gen- und Zelltherapien aufgebaut. Seine Mission ist es, durch unabhängige, standortübergreifende Information und Vernetzung eine nationale GCT-Community aufzubauen, in der alle Stakeholder-Gruppen berücksichtigt sind. Zu den Stakeholdern zählen Akteure aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft sowie Behörden, Stiftungen und Patientenorganisationen. Zwei der bereits umgesetzten Maßnahmen der Nationalen Strategie sind die gezielte Förderung von herausragenden GCT-Projekten (GCT-Projektförderung) sowie die Förderung von aktiven exzellenten Forschenden im GCT-Bereich (GCT-Personenförderung).
English text: Gene and cell therapies: Prospects for tailored treatment
Gene and cell-based therapies (GCTs) are key technologies for innovations in biomedical research that can improve patients' quality of life in the long term. They not only have a symptomatic effect, but also address the genetic, cellular and tissue-specific causes of the disease process and therefore have the potential to bring about a cure. They also open up promising prospects for people for whom there is currently no treatment.
In order to improve access to gene- and cell-based therapies for patients and to strengthen Germanys position in research and innovation in this field, the Federal Ministry of Research, Technology and Space (BMFTR) commissioned the Berlin Institute of Health at Charité (BIH) in autumn 2022 to coordinate and moderate the development of a national strategy for gene- and cell-based therapies. Around 150 representatives from science, industry and society have developed concrete measures in eight action areas, which are to be implemented step by step since June 2024. A National Network Office for Gene and Cell Therapies was established at the same time. Its mission is to build a national GCT community that includes all stakeholder groups by providing independent, cross-location information and networking. Stakeholders include players from science, business, politics and society as well as authorities, foundations and patient organisations. Two of the measures already implemented as part of the national strategy are the targeted funding of outstanding GCT projects (GCT project funding) and the funding of active, excellent researchers in the GCT field (GCT personnel development).
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